政府对药物的审批

在美国，制药公司未经 FDA 批准就在市场上销售新药的行为是不合法的。药品审批程序的意图是在公众能买到该药品之前降低这些未经试验的新药的使用风险。除了必须证明新药对大部分人都非常安全之外，制药公司还必须证明这种药物在任何临床情况中都有疗效。仅具安全性却没有疗效的药物不仅是一种欺骗，还会给病人带来危险，因为这些病人的病情本可通过其他已被证明有效的治疗方法得以控制，这种药物相当于剥夺了病人本可获得的利益，最严重的代价甚至可能是生命。FDA 必须考虑药物有多安全，有多有效，以及花费几何，所以才在药物审批程序中要求厂商进行长达数年的临床试验。

药物临床试验的时间越长，服用药物的临床受试者越多，在试验后关于药物安全性和有效性的试验结果就越可靠，但也就会有越多病人因为无法使用该药只能在等待中忍受病痛甚至去世。为了考察新药的有效性，一般还需要将试验药物与安慰剂或其他药物的效果进行对比。这种对比试验能更好地考察药物的最终疗效，但要完成这样一次受试者超过30 000人的对比试验，则会使新药试验程序延长8年。很多人会在这8年里去世。而且，无论怎样对新药进行试验，治疗效果都不存在绝对的确定性。此外，试验期间的死亡不见得能用后续挽救的生命来补偿。

此外，哪怕这种药物或治疗方案能够在以后挽救一些病人的生命，也不一定足以补偿那些在等待药物试验结果的过程中逝去的人，而这些药物或治疗方案可能在几年后又会被更好的新药和新的治疗方法取代。

负责管理新药临床试验的政府官员所面临的激励和约束条件是不对称的。理想条件下，这些官员应该公平度量这些成本和收益——例如，当临床试验期间因长时间等待而死亡的病人人数超过获取更多数据以提升药物安全性的做法所挽救的病人数量时，就应该果断叫停。但无论是公众、媒体，还是这些官员需要效忠的政治领导人都不太可能会使用这种标准。

如果有1 000个孩子会因服用一种试验时间较短就被允许上市的新药而去世，但如果新药的试验过程一直持续下去，就会有10 000个患病儿童因无法获得有效救治而离世。对于这两种情况，公众只会对那1 000个孩子的不幸去世感到愤怒，并将对医疗体系的不满发泄到那些不经过“充分”试验就批准药物上市的官员头上。但是如果试验时间的延长导致了十倍或百倍的人死亡，媒体却很少会进行报道。

一方面，服用获得 FDA 批准的药物而去世的1 000位死者的身份信息更容易获得，媒体可以凭此大做文章。但是那10 000个因为找不到合适药物，无法得到及时救治而死去的病人，其身份信息一般难以获取，这些逝者通常都只是在对比可获得某种药物和无法获得某种药物两种情况下不同死亡率背后的一个数字而已。电视台会采访死于药物副作用的病人亲属，伤心欲绝的寡妇或痛失爱子的母亲的悲恸无疑比冰冷的统计数据更能打动人心。

激励和约束因素的不对称导致美国健康部门禁止那些已被使用数年的救命药，仅仅因为这些药物尚未按照美国的法律和政策通过漫长且昂贵的临床试验获得入市批准，哪怕该药在欧洲已经被使用多年（甚至是几十年）且效果良好。甚至关于这些药物的有效性和相对安全性的科学研究成果已经在顶级医学期刊上发表也无济于事，因为这些并不能作为补充材料被 FDA 的审批程序接受。我们已经知道，病入膏肓的患者要么购买未经批准的走私药，要么在经济实力允许的情况下亲自去国外购买。有时，安全防护措施反而会使人送命。

一位前任 FDA 局长注意到了该机构所面临的激励和约束因素：

在 FDA 的历史上，尚未有过国会委员会因 FDA 没有批准某种新药而对其开展调查的先例。但对我们批准某种新药进行批判的听证会已经多得数不过来了。FDA 工作人员会从中得出什么信息，是再明显不过了。

新药上市之前的长时间审批并不是美国独有的现象。加拿大和欧盟国家所花费时间甚至更长。

而更基本的问题在于：多高的风险才称得上过高？这又应该由谁来定夺？制药巨头默克公司（Merck& Co.）曾对其生产的一种治疗关节炎的著名药物伟克适（Vioxx）进行回收，因为试验证明服用伟克适超过18个月的病人心脏病和中风的发病数量比那些服用安慰剂的病人多一倍。“多一倍”听起来很大，但其实只是从0.75%（没有服用伟克适的病人心脏病和中风的发生概率）增加到了1.5%（服药超过18个月的病人出现问题的概率）。与此同时，《华尔街日报》刊登的一篇文章报道，那些服用伟克适不超过18个月的病人“发生心血管疾病的风险并没有明显的增加”。

真正的问题并不在于伟克适本身，而在于风险、收益以及替代药物。关节炎既令人痛苦，又会严重损害患者身体；只有医生和医学家才有可能知道哪些药物可以替代伟克适，以及这些药物同伟克适相比效果如何。而且，不同的关节炎病人，病情的严重程度都有所不同。对于生产伟克适的制药公司来说，最关键的可能是诉讼风险。但对于病人来说，只有自己知道自己的关节炎究竟有多严重，而医生知道有哪些药物可以代替伟克适以及服用这些药伴随的风险是什么，因为没有任何药物是完全安全的。如果司法体系轻易就对药厂提起诉讼，则可能剥夺病人在获得特定收益的情况下承担一定风险的机会，哪怕这种风险比人们平时自由参与的一些娱乐活动，如激浪漂流、高空跳伞或登山的风险小得多。



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